Die bahnbrechende Gen-Editierungs-Technologie von Mammoth Biosciences stellt eine Schlüsseltechnologie sowie einen eigenständigen therapeutischen Ansatz dar. Mit ihrer Hilfe kann Bayer transformative Therapien für Patienten erheblich schneller entwickeln und so seine kürzlich etablierte Zell- und Gentherapie-Plattform wesentlich stärken. Im Rahmen der Vereinbarung werden sich die Unternehmen zunächst auf die Entwicklung von Therapien mit Zielstrukturen in der Leber konzentrieren.

„Durch die Kombination der neuartigen CRISPR Systeme von Mammoth Biosciences mit unseren neuen Plattformen für Gen-Augmentation und induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) können wir das volle technologische Potenzial unserer Zell- und Gentherapie Strategie ausschöpfen“, sagte Stefan Oelrich, Mitglied des Vorstands der Bayer AG und Leiter der Division Pharmaceuticals. „Die Zusammenarbeit mit den herausragenden Wissenschaftlern von Mammoth Biosciences ist ein Grundpfeiler unserer Strategie zur Verbesserung des Lebens von Patienten, die heute noch schwer zu behandeln sind.“

„Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Bayer, die unsere hoch innovativen CRISPR Systeme und Bayers sehr erfolgreiche Expertise auf dem Gebiet der Arzneimittelentwicklung vereinen wird“, sagte Dr. Peter Nell, Chief Business Officer und Head of Therapeutic Strategy bei Mammoth. „Diese Partnerschaft ermöglicht die Entwicklung von CRISPR-basierten Therapien mit der gebotenen wissenschaftlichen Kompetenz und Dringlichkeit.“

Zell- und Gentherapien stellen den nächsten Evolutionsschritt in der Arzneimittelentwicklung dar. Durch Adressierung der Grundursache einer Erkrankung haben derartige Arzneimittel das Potenzial, Erkrankungen mit einer einmaligen Behandlung zu therapieren. Die Gen-Editierung ist bei Anwendung außerhalb des Körpers (ex vivo) eine Schlüsseltechnologie für die Entwicklung von fortschrittlichen Zelltherapien und erlaubt bei Anwendung im Köper (in vivo) das therapeutische Ansprechen vielfältiger genetischer Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf.

Die urheberrechtlich geschützten ultrakleinen Cas Enzyme, einschließlich Cas14 und Casɸ von Mammoth Biosciences ermöglichen eine hoch spezifische Gen-Editierung, in Kombination mit gezielter systemischer Anwendung. Durch die Vereinbarung erhält Bayer Zugang zu dieser innovativen und hochentwickelten Gen-Editierungs-Technologie sowie der damit verbundenen potenziellen in-vivo-Anwendbarkeit der ultrakleinen Nukleasen.

Mammoth Biosciences erhält im Rahmen der Vereinbarung eine Vorauszahlung von 40 Millionen USD und ist berechtigt, Zieloptionsausübungsgebühren sowie mögliche zukünftige Beträge von mehr als einer Milliarde USD nach erfolgreichem Erreichen bestimmter Untersuchungs-, Entwicklungs- und Verkaufsmeilensteine bei fünf im Vorfeld ausgewählten in vivo-Indikationen, mit einem ersten Schwerpunkt bei therapeutischen Zielstrukturen in der Leber, zu erhalten. Darüber hinaus wird Bayer die Forschung finanzieren und gestaffelte Lizenzgebühren bis zu einem niedrigen zweistelligen Prozentbereich auf den Nettoumsatz zahlen. Zusätzlich werden die Unternehmen im Bereich ex vivo Gen-Editierung auf nicht exklusiver Basis zusammenarbeiten.

Über Mammoth Biosciences
Mammoth Biosciences nutzt die Vielfalt des Lebens zur Entwicklung von CRISPR-Produkten der nächsten Generation. Mit der Entdeckung und Herstellung neuer CRISPR Systeme erschließt das Unternehmen das volle Potenzial seiner Plattform, um den Code des Lebens lesen und schreiben zu können. Das Ziel von Mammoth ist die Entwicklung einer dauerhaften genetischen Heilung durch Best-in-Class-Therapien in vivo und ex vivo und die Demokratisierung der Verfügbarkeit von Diagnose-Verfahren mittels On-Demand-Diagnostika. Durch die volle Nutzung der internen Forschung und Entwicklung und die exklusive Lizenzierung von Cas12, Cas13, Cas14 und Casɸ ist Mammoth Biosciences in der Lage, verbesserte Diagnostika und Genom-Editierungs-Methoden für die Life-Science-Forschung, Gesundheitsfürsorge, Landwirtschaft, Biodefense und mehr zur Verfügung zu stellen. Mammoth Biosciences hat seinen Sitz in der San Francisco Bay Area und wurde von der CRISPR-Pionierin und Nobelpreisträgerin Jennifer Doudna gemeinsam mit Trevor Martin, Janice Chen und Lucas Harrington gegründet. Das Unternehmen wird von institutionellen Spitzeninvestoren wie Redmile Group, Foresite Capital, Senator Investment Group, Sixth Street, Decheng, Mayfield, NFX und 8VC.

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