• Prüfung und Auswertung der klinischen Daten läuft
• Nachverfolgungsquote von 77% erfüllt die ursprünglichen Erwartungen (70-80%)
• Daten der finalen HIE-Biomarker-Panel Validierung für Ende Q3/2022 erwartet

Die InfanDx AG (Köln), ein privates Diagnostikunternehmen, das auf neuartige diagnostische Lösungen für die akut- und intensivmedizinische Versorgung von Neugeborenen spezialisiert ist, gab anläßlich des 48. Jahrestreffens der Gesellschaft für Neonatologie und pädiatrische Intensivmedizin bekannt, dass die klinische 2-Jahres-Nachbeobachtung im Rahmen der BANON-Studie formal abgeschlossen wurde. Die Studie soll neue diagnostische Biomarker für hypoxisch-ischemische Enzephalopathie (HIE) validieren.

In die BANON-Studie (NCT03357250) wurden ursprünglich 553 Neugeborene aufgenommen, die aufgrund klinischer und physiologischer Parameter ein Risiko für HIE aufwiesen. Um die neurologische Entwicklung dieser Säuglinge zu bewerten, wurde nach zwei Jahren eine standardisierte neurologische Beurteilung vorgenommen (NCT04714775). Die Daten dieser Nachbeobachtung konnten für 425 (77%) der ursprünglichen 553 BANON-Studienteilnehmer erhoben werden. Die Nachverfolgungsquote entspricht damit den Erwartungen des Managements von 70 bis 80%.

Die multizentrische, von InfanDx finanzierte Beobachtungsstudie wurde an 13 Studienzentren in Deutschland und der Türkei durchgeführt. Die zu validierenden Biomarker-Kandidaten für das Panel wurden usprünglich in der AAMBI-Studienkohorte (NCT03354208/ NCT04714502) identifiziert.

Die Auswertung der klinischen Daten sowie ein verblindetes metabolomisches Profiling der kurz nach der Geburt entnommenen Blutproben sind derzeit im Gang. Sobald diese Daten vollständig analysiert und kuratiert sind, werden vordefinierte Teildatensätze für die Optimierung und anschließende verblindete Validierung eines metabolischen Biomarker-Panels verwendet, das eine verlässliche Erkennung von HIE innerhalb der ersten Lebensstunden ermöglichen soll.

Die Früherkennung von HIE ist entscheidend für den erfolgreichen Einsatz einer Kältetherapie (therapeutische Hypothermie) – die derzeit einzige in den Leitlinien empfohlene Therapie zur Vorbeugung oder Verringerung neurologischer Schäden bei Kindern mit HIE. Das Unternehmen geht davon aus, dass die Ergebnisse der Datenvalidierung des Biomarker-Panels bis Ende des dritten Quartals 2022 vorliegen werden.

In der Zwischenzeit entwickelt das Unternehmen Prototypen gezielter diagnostischer Nachweisverfahren für die Biomarker-Kandidaten, die in der vorangehenden AAMBI-Studie identifiziert worden sind. Diese sollen auf weitverbreiteten Standardgeräten zur automatisierten Analyse von Blutpoben in klinischen Laboren oder direkt am Krankenbett, z. B. in Kreißsälen, implemetiert werden. Sobald das endgültige Biomarker-Panel in der BANON-Studienkohorte definiert und validiert ist, plant das Unternehmen den Beginn der formalen Entwicklung seines auf diesen Nachweisverfahren beruhenden HypoxE® Tests gemäß der Europäischen Verordnung für In-vitro-Diagnostika (IVDR). Ein erstes IVD-Produkt für den flächendeckenden routinemäßigen Einsatz in klinischen Laboren ist für Ende 2023 geplant.

Ab dem vierten Quartal 2022, d.h. noch vor der Markteinführung des IVD-Tests, plant das Unternehmen, frühe Anwender in die Lage zu versetzen, den HypoxE® Test als sogenannten LDT (im Labor-entwickelte Tests) in ihren Institutionen für den lokalen Einsatz zu implentieren und zu validieren. Diese LDTs sollen auf einer ähnlichen Technologie basieren, wie sie für die Identifizierung der Biomarker genutzt wurde.

“Wir freuen uns sehr, dass wir die Nachbeobachtungsphase der BANON-Studie innerhalb des geplanten Zeitraums abschließen konnten”, sagte Dr. Gunter Weiss, COO von InfanDx. “Die Studie liefert unverzichtbare klinische Daten für die Definition und Validierung des finalen Biomarker-Panels, auf dem unser HypoxE Test zur Früherkennung von HIE beruhen soll.” 

“Zunächst möchte ich allen klinischen Prüfärzten für ihren außerordentlichen Einsatz bei der Durchführung dieser komplexen und einzigartigen Studie danken”, sagte Dr. Achim Plum, CEO von InfanDx. “Abgesehen davon, dass uns die Studie mit den für die Validierung unseres HypoxE Tests erforderlichen Daten versorgt, hoffen wir auf neue Erkenntnisse über die klinische Manifestation von HIE in der Entwicklung der betroffenen Kinder und wie diese Information zukünftig für die bessere Früherkennung dieser schweren Erkrankung in Zukunft genutzt werden kann – eine wichtige Voraussetzung für die erfolgreiche Therapie."

Die BANON-Studie wurde koordiniert von Prof. Dr. Dr. Peter Bartmann, Leiter der Forschungsgruppe für Langzeitstudien an der Universität Bonn, Deutschland, sowie dem Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS), einer akademischen Auftragsforschungseinrichtung an der Universitätsklinik Tübingen, Deutschland, unter Leitung von Prof. Dr. Axel Franz. Das metabolomische Profiling der im Rahmen von BANON gewonnenen Blutproben wird aktuell durchgeführt von der Forschungsgruppe von Prof. Dr. Hans-Peter Deigner am Steinbeis-Transferzentrum Personalisierte Medizin an der Universität Furtwangen, Deutschland. Die biostatistische Analyse der Daten wird von Prof. Dr. Matthias Kohl, Universität Furtwangen, durchgeführt werden.